نتائج تجارب مبشرة على الإنسان لأول علاج جيني لمرض سيولة الدم

 أ ش أ:

في نتائج مبشرة للتجارب البشرية الأولى للعلاج الجيني لمرضى الهيموفيليا أ "سيولة الدم"، فقد نجح العلاج في شفاء المرضى المشاركين في التجارب الأولية، ما يشير إلى التغيير التحويلي في كيفية التعامل مع هذا المرض غير قابل للشفاء فى الماضي.
ويعد مرض الهيموفيليا أ "سيولة الدم" من الأمراض الوراثية المناعية المتعددة الناجمة عن خلل في الجسم يدفعه إلى عدم السيطرة على تجلط الدم بسبب نقص البلازما، ويعد الرجال الأكثر عرضة للإصابة به مقارنة بالنساء.
ويركز العلاج الجيني الجديد على حالة وراثية مدمرة تدعى "هيموفيليا أ"، ما يجعل المرضى المصابين غير قادرين على إنتاج بروتين أساسي مسئول عن تجلط الدم ما يعرضهم لخطر النزف بصورة لا يمكن السيطرة عليها.
وينطوي العلاج الجديد على ضخ عقار جيني تم تطويره بواسطة الهندسة الوراثية ليحل محل الجينات المفقودة المسؤولة عن إنتاج البروتينات المعنية بتجلط الدم.
ويقول الدكتور جون باسى، أستاذ الأمراض المناعية في جامعة واشنطن "لقد فاقت النتائج المتوصل إليها توقعاتنا، فقد أظهر العلاج تحسنا بين عدد من المرضى بنسبة بلغت 5%، في حين نجح في شفاء عدد آخر شفاء تاما".
وقد أجريت الدراسة بجرعات تصعيدية على 13 مريضا عانوا من "هيموفيليا -أ" شديدة، وقد وجد فعالية العلاج الجديد في حدوث تحسن بشكل ملموس في مستويات البروتين المسؤول عن تجلط الدم بين جميع المرضى، كما نجح العلاج في وقف حالات النزف واستقرار مستويات البروتين المسؤول عن تخثر الدم لمستويات طبيعية.
وشدد الباحثون على فعالية العلاج المطور واعتباره علاجا شافيا فعالا للمرض، والذي كان في الماضي لا شفاء منه، ويعتمد العلاج على ضخ العقار الجيني ثلاث مرات في الأسبوع للحصول على مستويات مستقرة للبروتين المسؤول عن تجلط الدم والتي يشفى المريض بعدها تماما".